米系製薬のファイザーは、下あごや手足などが大きくなり、関節痛や頭痛を引き起こす先端巨大症の治療薬「ソマバート」を発売した。成長ホルモンの過剰分泌を抑える従来の治療薬と異なり、過剰に分泌されたホルモンの作用を抑える治療薬。ピーク時に年間５億円強の売り上げを見込む。
この病気は成長ホルモンを過剰に分泌して、発汗や視野障害などの症状が出る。
脳下垂体と呼ぶ脳の一部にできる腫瘍が原因のため、手術での切除を優先する。
ソマバートは手術や他の薬剤で効果が不十分だった患者を対象に投与する。欧米27カ国ですでに承認を取得している。(NIKKEI)
先端巨大症とは？
先端巨大症は希少疾患で、日本での有病患者数は約6,500人、治療を継続されている患者数は1,100人と推定されています。発症は30〜40歳代に多く、男女差はありません。進行が極めて遅いため、発症から診断・治療開始までに10年以上かかることがあります。
先端巨大症は、成長ホルモンの過剰分泌により、IGF-Iをはじめとするホルモン分泌や糖、脂質、タンパク質代謝に異常をきたす疾患で、主な症状としては顔貌の変化や発汗、関節痛、頭痛、視野障害などがあげられます。
糖尿病、高血圧、心血管疾患、睡眠中無呼吸などを合併することも多く、これらの疾患での死亡率は一般集団に比べ２〜３倍高くなっています。
