舛添厚生労働相は日本テレビの番組で、遺伝性の小児難病「ムコ多糖症」の新薬について、「10月初めには承認する」との見通しを示した。薬事・食品衛生審議会の答申前に、厚労相がテレビで新薬承認に言及するのは異例。
代謝物質の「ムコ多糖」が体内にたまり、臓器障害や筋力の低下などが進行する病気で、国内患者数は数百人とみられる。病気は７型まであり、１型の治療薬は昨年１０月に承認。
現在は２型と６型の治療薬の審査が行われており、舛添氏は１００～１５０人程度の患者がいる２型の治療薬「エラプレース」の承認見通しを示した。
厚労省はムコ多糖症治療薬を「希少疾病用医薬品」に指定し、米国での治験データなども活用しながら優先的に審査してきた。(asahi.com)
ムコ多糖症とは？
正式にはムコ多糖代謝異常症といい、アミノ糖を成分にもつ多糖の一群（ムコ多糖）を分解する酵素が、生まれつき欠けていることにより、全身（特に皮膚、骨、軟骨などの結合組織）に ムコ多糖の切れ端が蓄積し、種々の臓器や組織が次第に損なわれる進行性の病気です。
その中には７つの主な型があってそれぞれ異なった酵素の欠損によりムコ多糖症Ⅰ型からⅦ型に分類されます。これらのおよそ半分は、知的障害を伴い、ほとんどは進行性で、成人に達する前に亡くなる場合もあります。
ムコ多糖症主な症状は、著しい骨の変化、短い首、関節が固くなる、粗い顔つき等です。その他、角膜混濁、難聴、肝肥腫、心臓疾患、低身長などの症状がみられます。
